پژوهشگران با استفاده از فناوری ویرایش ژن CRISPR، موفق به کاهش ۵۲.۵ درصدی کلسترول بد (LDL) در نخستین آزمایش انسانی با یک تزریق یک‌باره شدند.
به گزارش پایگاه خبری تحلیلی انسجام نو، دانشمندان در گامی بلند برای درمان کلسترول بالا، از فناوری ویرایش ژن CRISPR برای کاهش کلسترول بد (LDL) با یک تزریق یک‌باره استفاده کردند. این روش که CTX310 نام دارد، با هدف قرار دادن ژن تولیدکننده پروتئین ANGPTL3 در کبد، عملکرد آن را کاهش داده و به بدن کمک می‌کند تا چربی‌های خون را بهتر پردازش کند. این رویکرد از یک گونه ژنتیکی طبیعی الهام گرفته شده است که در برخی افراد به طور ذاتی باعث کاهش کلسترول می‌شود.
نتایج کارآزمایی بالینی فاز 1a که به رهبری تیمی از کلینیک کلیولند و منتشر شده در مجله پزشکی نیو انگلند انجام شده، نشان می‌دهد که در ۱۴ شرکت‌کننده، کاهش کلسترول و تری‌گلیسیرید ادامه یافته و هیچ عارضه جانبی جدی جدیدی گزارش نشده است. در چهار بیماری که بالاترین دوز نانوذرات حاوی دستورالعمل‌های CRISPR را دریافت کردند، سطح پروتئین ANGPTL3 به طور متوسط ۷۸.۶ درصد، کلسترول بد (LDL) به طور متوسط ۵۲.۵ درصد و تری‌گلیسیرید به طور متوسط ۴۷.۸ درصد کاهش یافت.
محققان تأکید کرده‌اند که این روش با عوارض جانبی اندکی همراه بوده و تغییرات ایجادشده در سطح کلسترول تا یک سال پایدار مانده است که پتانسیل آن را به عنوان یک درمان یک‌باره تأیید می‌کند. اگرچه یکی از شرکت‌کنندگان ۱۷۹ روز پس از درمان درگذشت، اما محققان اعلام کردند که این مرگ ارتباطی با CTX310 نداشته است.
این آزمایش که نخستین کارآزمایی انسانی با این رویکرد محسوب می‌شود، بر روی بیمارانی انجام شده که به داروهای مرسوم مانند استاتین‌ها پاسخ نداده‌اند. محققان معتقدند که یک درمان یک‌باره با CRISPR می‌تواند برای بیماران بسیار ساده‌تر از درمان‌های روزانه یا هفتگی باشد. در حال حاضر، آزمایش فاز 1b برای تکمیل یافته‌ها و ارزیابی دوز ثابت در گروه‌های جداگانه‌ای از بیماران در حال انجام است.
